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　　赵丕明参加SwimAcrossAmeri－ca慈善募捐活动，活动旨在筹集资金用于支持癌症研究、治疗与预防

赵丕明在2025武汉细胞与基因治疗产业发展论坛上介绍基因治疗研究进展

原创·首发·独家

在苏州工业园道济基因的实验室里，兰州大学1997级生科院校友赵丕明，身着一件沾有试剂痕迹的实验服，正聚精会神地审视着屏幕上一行行基因序列。这些关乎着下一代基因递送载体成败的数据，最终都指向一个他自大学时代起便深埋心底的理想：前沿的生物科学技术不应只属于实验室，更应服务于普罗大众。

多年来，他将国际前沿生物创新药技术与自身所学融会贯通，只为将这个理想化为现实———利用基因治疗的突破，让疾病的治愈真正变得可及、可负担，而非少数人的奢侈品，这句话也早已刻进赵丕明的生命中。这份对精准递送的极致追求，源于一个最朴素的信念：在实验室之外，有无数双焦灼的眼睛，正期盼着科学之光能化作救命的良方。

为了打造这把攻克顽疾的“利剑”，他带领团队建立起一个全球领先的AAV载体平台。这个平台就像是一套“智能导弹系统”———AAV病毒就像一枚枚精准设计的小型导弹，能够将修复基因或治疗遗传信息准确地投送到人体特定的细胞或器官，就像导弹命中目标那样精确、迅速。

在西北风沙中“抽芽”

“兰大的四年，是充实的学习时光，也是用脚步丈量西北大地的探索之路。”赵丕明这样定义他在兰大的本科时代。

彼时的兰大生科院，硬件条件虽有限，学术氛围却异常浓厚。学校鼓励学生将理论与实践紧密结合，师长们的言传身教更让赵丕明受益终生。从郑国锠院士的学术报告，到李风民教授、郑荣梁教授的课堂启发，再到青年教师孙国钧、陈雄的亦师亦友……老师们严谨务实的风格让他深受感染。

正是在这种环境下，赵丕明身上那股“较真”的劲头得到了充分的锤炼和展现。

“较真”首先体现在对实验细节的精益求精。本科实验课上，他曾为了一条清晰的蛋白电泳条带而废寝忘食地调整参数。他的博士导师夏桂先教授后来感叹，正是这份对细节的极致追求打动了她，因为“科研不缺聪明人，缺的是能静下心把基础做到极致的人”。这份苛求，最终助他叩开中科院微生物所的大门。

博士阶段，“较真”精神又从精益求精升华为创新破局的动力。在参与的一项棉花纤维发育关键基因的转录组学项目中，他大胆提议引入当时先进的Beckman自动化工作站，一举攻克了因传统方法受限而导致项目停滞的效率瓶颈，顺利推进了整个项目，部分成果更被收录于《2013年中国植物科学若干领域重要研究进展》，获得了同行高度认可。

在荆棘之上走出“花路”

2023年盛夏，生物医药行业正经历一场前所未有的“资本寒冬”———融资放缓、估值下调、创业信心受挫。但就在这样的时刻，赵丕明的道济基因在苏州工业园区悄然诞生。

“道济基因的名称，体现了我们的使命与核心价值观。”作为创始人的赵丕明对公司命名进行了深刻解读。“‘道’，即遵循生命科学的客观规律；‘济’，寓意我们以科技济世救人的终极目标。而‘基因’，作为我们的技术基石，象征着我们致力于从生命本源出发，为人类健康问题提供根本性解决方案的路径。”“道济”二字，高度浓缩了他对生命的敬重与对科学的初心，也彰显出他那份超越市场冷暖、坚持长期主义的理想与担当。

基因治疗，是通过基因递送载体将目的基因导入靶细胞，运用基因置换、添加或干预等核心策略，以修正缺陷基因，从根源上治愈或改善遗传性及难治性疾病。数十年以来，基因治疗研究已取得长足进步。但当前基因治疗在适应症范围、疗效均一性及递送安全性等仍存在亟待突破的瓶颈。作为基因治疗产业化的命脉，安全、高效的基因递送载体不仅直接决定药物的安全性与有效性，更限定了药物作用的靶点器官与重复给药的可能性，是推动整个领域发展的核心引擎。

以当前基因治疗主流AAV（腺相关病毒）载体为例，其基因组包装容量被严格限制在约4.7kb。一旦超限，便会导致基因组碎片化、病毒滴度与活性呈指数级下降。这意味着为达到临床治疗的有效剂量，需要生产指数级体量的病毒———这不仅极大地推高了生产成本，更关键的是高剂量给药会直接引发显著的毒副作用及免疫原性，为临床安全性带来巨大挑战，最终严重阻碍基因治疗药物的普惠可及。

面对这一高风险、长周期的技术难题，同行大多选择规避。在竞争激烈的生物科技赛道，此类底层研究失败率极高，被视为投入巨大却回报渺茫的“无人区”。

但赵丕明决心走一条更艰难的路：“若不攻克大片段基因的递送难题，基因治疗将永远停留在服务少数疾病的‘前沿疗法’，其巨大潜力无法惠及更广泛的病患群体。”

他带领团队沉潜至生命系统的底层逻辑中，寻求颠覆性的解法。最终，一个大胆的构想如曙光破晓：“必须从递送工具的源头革新，构建一个容量超行业现有水平千倍的AAV文库！”

此后，团队历经无数次的失败与迭代，持续优化高通量筛选系统的效率，并努力降低筛选的剂量与成本。不懈的努力终获回报，当成功筛选出能够高效包装大片段基因、且兼具高产量与高表达活性的新型AAV变体时，实验室里响起了压抑已久、激动万分的欢呼，这也宣告着他们叩开了通往基因治疗新世界的大门。

这一超大容量AAV文库的成功构建，得以筛选出一系列兼具高效率、高精准度与低毒性的“精英”递送载体，为实现更安全的基因治疗奠定了坚实的技术基础。

目前，道济基因已基于其独创的平台技术，在行业核心瓶颈上取得重大突破。突破容量限制：成功实现对5kb至6.5kb大片段基因的有效包装，相较于常规AAV的4.7kb上限，极大拓展了载体的应用潜力。提升生产效率：全新大片段AAV的包装产量实现数倍提升，同时显著降低病毒空壳率。

这一系列突破，将直接转化为生产成本的降低与临床安全性的提升。更重要的是，它将极大地拓宽AAV基因治疗的适用场景，覆盖此前因基因过大而无法成药的疾病领域，从而根本性地扩展其市场应用范围。这条曾因布满荆棘而无人敢于深入的研发路径，在赵丕明及其团队的坚持下，正逐渐成为一条引领行业突破的“康庄大道”，有望让基因治疗惠及更多病患。

在协作土壤里“结果”

赵丕明深知，攻克临床难题，离不开产学研及与临床医生深度融合。

比如在针对DMD（杜氏肌营养不良症）这一X染色体隐性遗传病的药物研发中，团队便与复旦大学附属儿科医院开展了紧密协作。“我们与复旦大学附属儿科医院团队携手，共同建立了国内稀缺的DMD患者细胞库。”赵丕明对此表达了由衷的感谢，“这一宝贵的生物样本资源，为我们的肌肉疾病基因治疗药物验证筛选起到了关键作用，是临床需求与前沿临床转化结合的典范。”

这种深度的外部协作，根植于赵丕明博士深厚的学术背景与国际经验。他曾先后在加州大学旧金山分校及其附属儿童医院，担任助理研究员、博士后及基因治疗主管科学家。在此期间，他便率先在国际上开展了针对慢性肾脏病的AAV基因治疗及基因编辑研究。特别是他曾带领团队，与知名肾脏病学专家Friedhelm@Hildebrandt教授合作，开创全球首个人类慢性肾病AAV基因治疗的系统性研究，相关成果已申请国际专利。这段经历也影响了道济基因的技术路线和国际合作网络。

在科研生涯中，一个来自巴基斯坦的罕见病小患者，让他对自己事业的意义有了全新的认知。这个小女孩的两个姐姐因同一疾病相继离世，同样的厄运也降临在她身上，使她小小年纪只能在轮椅上度日。而转机源于一篇学术论文。女孩的主治医生恰好读到赵丕明关于相关基因突变的论文，于是跨国联系求助。基因检测发现，女孩的突变位点与赵丕明团队的研究方向完全吻合。“依据我们的治疗建议进行干预后，小女孩不久便重返校园。”

真正的触动发生在2022年的一场罕见病学术研讨会上。当巴基斯坦的医生在会上分享这个案例时，屏幕前的赵丕明，内心感受到巨大的震撼及自豪。那一刻他意识到，自己的科研成果不再只是象牙塔中冰冷的数据与论文，而是能直接承载一个个鲜活生命的未来与希望。

“让前沿生物技术的创新成果，真正飞入寻常百姓家；用基因治疗的突破性成果守护每一个普通家庭。”这句话，既是赵丕明对团队的期许，更是一份面向千万患者的沉甸甸的承诺。

在生物技术创新的浪潮中，赵丕明不仅积极拥抱人工智能（AI），更将其定位为与基础科学深度融合、共同驱动研发的核心引擎，并为团队确立了“双螺旋式成长”的核心研发理念。

在他看来，这“双螺旋”的一条“链”是以人工智能驱动的计算生物学，它赋予团队强大的预测与设计能力。另一条互补的“链”，则是以分子生物学和遗传学为基石的实验验证系统，为所有计算结果提供最终的“金标准”验证。

在这一理念的指导下，AI的应用已渗透到道济基因的多个关键环节。赵丕明坚信，只有将AI的强大预测能力与扎实的生物学实验数据相结合，形成设计-测试-优化（Design-Test-Optimize）的敏捷研发闭环，才能在关键节点上实现快速、精准的科学决策，真正、高效地加速创新。

展望未来发展蓝图，赵丕明表示，期待与兰州大学及西部高校、医疗机构建立深度合作关系，充分发挥在科研资源、人才储备、临床实践等方面的独特优势，聚焦基因领域的基础研究与应用研究，通过协同创新攻关，将科研成果转化为切实有效的医疗解决方案，以扎实的科研进展和创新成果，为广大患者带来更多康复希望和健康福祉。

实验室那些深夜亮起的灯光，培养箱中正在孕育、那饱含着万千希望的下一代AAV递送载体，都在无声地诉说着：这场关于生命与希望的接力赛，正以最坚定的步伐，期待着所有志同道合者的加入，一同汇集星火，照亮远方。