我院神经内科药物临床试验项目启动
2月17日，经多方积极筹备，我院神经内科药物临床试验项目“一项在患有抗水通道蛋白4（aquaporin-4,AQP-4）抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的中国成人受试者中评价依库珠单抗的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性、单臂、多中心、干预性研究”正式启动。副院长、药物临床试验机构主任胡畅，药学部主任、机构办公室主任万里燕，神经内科主任、神经内科专业负责人矫毓娟，眼科主任邹燕红出席启动会。
本研究是一项全国多中心的Ⅲb期研究，由复旦大学附属华山医院牵头，我院为参加单位。旨在评价依库珠单抗（Eculizumab）对中国NMOSD患者的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。这一研究的启动，标志着我院在神经免疫疾病领域的临床研究迈上新台阶，也为我国罕见病患者提供了新的治疗希望。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见、严重致残的中枢神经系统（CNS）自身免疫性炎症性疾病，主要累及视神经和脊髓，可导致患者失明和瘫痪，具有高复发率和高致残率的特点。在中国，NMOSD发病率为0.278/10万人年，儿童发病率为0.075/10万人年，成人发病率为0.347/10万人年。补体激活是NMOSD患者出现CNS病灶的关键因素之一。本次临床试验的核心药物——依库珠单抗是一种末端补体抑制剂，通过抑制补体系统的过度激活，阻断炎症和免疫系统对神经的持续损伤。截至2024年03月01日该药物已在43个国家/地区获批用于治疗NMOSD。此次三期试验将首次系统性评估其在中国患者中的安全性、有效性及长期影响，有望填补国内该领域治疗空白。
胡畅副院长在启动会上的致辞中表示，此次临床试验是医院医、教、研协同战略的重要实践，医院将全力支持神经内科团队，以严谨、求实的态度开展药物临床研究工作，助力医院医疗与科研水平的高质量发展。
矫毓娟主任作为本院项目总负责人，强调了研究的意义与责任：“NMOSD患者饱受疾病折磨，我们肩负着科学与生命的双重使命。本次试验不仅是一次科研探索，更是为患者争取生存希望的实践”。
会议上，参会人员对研究项目进行了细致研讨，并表示将以高度的责任心和严谨的态度开展各项工作。
医院将进一步加强科研力量，提高医疗服务水平，更好地服务患者。同时，积极参与更多的药物临床试验，为推动医学领域的创新贡献力量。
□神经内科 党政办公室宣传组/文 神经内科 白苗/摄影